알테리티 테라퓨틱스 ADRAlterity Therapeutics Ltd ADR당사는 개발 단계 의료 생명공학 회사입니다. 당사는 알츠하이머 병, 헌팅턴 병, 파킨슨 병 및 기타 신경 질환에 초점을 맞춘 뇌의 퇴화의 근본적인 원인을 치료하기 위해 고안된 치료제의 연구 개발에 참여하고 있습니다.당사의 주요 제품 후보는 PBT2 및 PBT434입니다. 알츠하이머병과 헌팅턴병 치료를 위해 당사의 대표 의약품 후보 PBT2가 개발되고 있습니다.또한 당사는 임상 전 독성학 검사를 받고 있는 파킨슨병 및 기타 이동 장애(PBT434), 뇌종양(PBT519)에 대한 약물 후보군을 승진시켰습니다.치료에 대한 다른 응용 분야로는 특정 암, 나이와 관련된 황반 퇴화, 모터 뉴론 질병, 크로이츠펠트-야콥 질병, 그리고 고아의 신경퇴화 장애가 있습니다.
버텍스 파마슈티컬Vertex Pharmaceuticals Inc버텍스 파마슈티컬은 심각한 질병에 대한 의약품의 발견, 개발, 제조 및 상용화에 종사하고 있다.이 회사는 낭포 성 섬유증 (CF) 치료를위한 치료법을 개발하고 상용화하고 다른 승인처에서 연구 개발 프로그램을 발전시키는 데 중점을두고 있다.이 회사의 시판 의약품은 ORKAMBI와 KALYDECO이다. ORKAMBI (ivacaftor와 함께 사용되는 lumacaftor)는 낭포 성 섬유증 막 횡단 전도 조절 (CFTR) 유전자에 Delta-F508 (F508del) 돌연변이의 2 개 사본 (동종 요법)을 가진 환자를 위한 치료법으로 승인되었다.KALYDECO (ivacaftor)는 CFTR 유전자에 G551D 돌연변이 또는 기타 특정 돌연변이가있는 CF 환자의 치료에 승인되었다.CF 분야의 회사 개발 프로그램에는 Tezacaftor (VX-661), VX-152, VX-440, VX-659, VX-445 및 VX-371이 있습니다.VX-152, VX-440, VX-659 및 VX-445는 CFTR 보정 화합물이다.
